Abeona Therapeutics Inc.（Nasdaq：ABEO）：

    650天内ABO-102基因治疗在4组受试者（N=3组低剂量，N=1组高剂量）中展现良好耐受性且无严重不良反应

    注射后6个月中枢神经系统中的GAG（硫酸乙酰肝素）减少63% +/- 0.5% （N=2）

    获持续生物效价证明，包括肝脏和脾脏体积减小，尿液中GAG减少

    根据多个穆林子量表评估，两组受试者在6个月情况稳定或改善（2组平均60%受试者）

    根据文兰量表显示适应行为评分稳定

    莱特国际操作量表非语言智力测试（Leiter-R non-verbal IQ Assessment）中受试者的个人项目完成能力提高，原始分数提高

    Abeona Therapeutics Inc. （Nasdaq：ABEO）是一家临床阶段的生物制药龙头企业，致力于为危及生命的罕见遗传病研发疗法，日前在圣地亚哥举行的2017年第13届WORLDSymposium™溶酶体贮积疾病世界探讨会上发布正在进行的A型圣菲利波综合症（Sanfilippo Syndrome Type A），即黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）基因治疗临床试验的最新数据。目前正在进行的ABO-102（AAV-SGSH）项目1/2期试验是MPS IIIA患者通过接受AAV基因疗法单次静脉注射进行的首次人体临床试验。MPS IIIA是一种罕见的常染色体隐性疾病，影响体内所有细胞和器官，可导致儿童的神经认知能力衰退、失语、活动能力丧失及夭折。

    全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）基因治疗中心项目负责人和俄亥俄州立大学（Ohio State University）医学院儿科及神经病学教授Kevin M. Flanigan医学博士表示：“低剂量组的耐受性和生物效价情况一直令人鼓舞，而不断有人报名参加高剂量组。此外，我们很高兴看到，在注射6个月后测量到的脑脊液GAG进一步减少，数据显示部分认知功能也有初步改善。”

    按照临床试验的设计，受试者接受单次ABO-102静脉注射系统性地向全身输送AAV病毒载体，以引入构成MPS IIIA致病基因的纠正性拷贝。受试者在注射后的多个时间点接受安全性评估以及生物效价、临床活动的初步情况评估，结果显示ABO-102成功到达全身的目标组织，包括中枢神经系统。在WORLDSymposium™研讨会上报告的观察结果包括：

    安全性：注射低剂量ABO-102（5E13 vg/kg）的受试者对ABO-102有较好的耐受性，累计注射650天后无治疗引起的不良反应或严重不良反应。开始接受高剂量组报名，迄今为止未报告有严重不良反应。

    生物效价：评估MPS III受试者的自然史研究刊登文章提到，该疾病的病理症状之一就是受试者脑脊液（CSF）和尿液中GAG（硫酸乙酰肝素或“HS”）大幅提升。根据此前宣布的数据，低剂量组所有受试者脑脊液硫酸乙酰肝素比基准减少25.6% +/- 0.8%，说明在静脉注射后ABO-102通过了血脑屏障。在6个月的随访中，脑脊液硫酸乙酰肝素继续下降到基准值的63.1% +/- 0.5%，进一步说明贮积症理得到进一步改善。提供的数据显示，尿液中硫酸乙酰肝素和尿液中总GAG量都在减少。

    肝脾肿大：对25名接受测试的MPS III患者的自然史研究（Truxal et. al., 2016, Mol. Genet. Metab.）提到，受试者肝脏和脾脏体积分别增大116%和88%，都处于基准水平且在1年的随访中没有出现变化。注射后30天所有3组受试者的肝脏体积明显减小（17.1% +/- 1.9%）。对低剂量组（n=2）的6个月随访显示，药效得到保持，与基准相比，肝脏体积进一步减小29.7 – 30.3%，脾脏体积减小2.2 – 12.9%。

    认知评估：临床测试使用了三种经验证有效的神经认知和行为评估工具，包括第三版莱特国际行为量表（Leiter International Performance Scale Third Edition，Leiter-3）、第二版文兰适应行为量表（Vineland Adaptive Behavior Scale，Vineland-II）和穆林早期学习量表（Mullen Scale of Early Learning）。认知评估采用基准水平，已进行6个月（n=2），将会进行为期1年的随访。这些评估为衡量精细运动、视敏度、语言表达、会意能力等多个子量表创造了机会。对前两个低剂量组患者进行的为期6个月的评估为认知稳定性提供了早期证据。经过6个月评估的两组受试者在多个穆林子量表中得分保持稳定或有所提高（平均60%，两组受试者）。文兰量表中的适应行为评分也保持稳定。根据莱特国际操作量表非语言智力测试，两组受试者个人项目的完成能力提高，原始分数提高。

    Abeona Therapeutics总裁兼首席执行官Timothy J. Miller博士表示：“数据显示了早期稳定的ABO-102系统性输送，脑脊液中GAG的减少支持了我们为圣菲利波综合症受试者静脉注射ABO-102的做法。这次试验中持续出现的生物标记信号以及神经认知评估中的初步积极信号令人振奋。虽然我们还处于试验的最初期阶段，这些早期成果令我们受到了极大的鼓舞，随着另外两个国际临床中心加快招收步伐，我们期待有更多患者加入这项试验。”

    Abeona的MPS IIIA项目ABO-102已在美国和欧洲获得罕见病治疗产品资格（Orphan Product Designation），在美国获得罕见儿科疾病产品资格（Rare Pediatric Disease Designation）并于不久前获得美国食品及药物管理局（FDA）授予的药物审批“快速通道”资格。

    圣菲利波综合症（或黏多糖贮积症(MPS)III型）：是由单个基因缺陷引起的一组四类遗传疾病，分为：A型、B型、C型或D型，该疾病可造成人体酶不足，从而引起人体组织中黏多糖（GAGs或糖分）异常积聚。MPS III是一种溶酶体贮积症，是一种因溶酶体功能失调导致的罕见先天性代谢异常。MPS III（共4种类型）的发病率是每7万个新生儿中才有1例。黏多糖是一种构建人体结缔组织的长链糖分子。人体内更替已用物质并将其分解处理是一个持续的过程。患有MPS III的儿童缺少一种酶，而这种酶在分解名为硫酸乙酰肝素的已用黏多醣的过程中不可或缺。部分已分解的黏多醣仍储存在人体细胞内，造成越来越大的损害。MPS III的主要病症因黏多糖在中枢神经系统（包括大脑及脊髓）积聚而引发，导致认知功能衰退、运动功能障碍并最终死亡。重要的是，MPS III无法治愈，而且基本上只能进行辅助性治疗。

    关于Abeona：Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段生物制药公司，致力于为危及生命的罕见遗传病研发基因疗法。Abeona的主要项目针对圣菲利波综合症（分别为MPS IIIA型及IIIB型）并以腺相关病毒载体（AAV）为基础的基因疗法ABO-102（AAV-SGSH）和ABO-101（AAV-NAGLU）。Abeona还研发治疗隐性营养不良型大疱表皮松解症（RDEB）的EB-101（基因矫正型植皮手术）、大疱表皮松解症（EB）的EB-201、青少年蜡样脂褐质沉积症（JNCL）的ABO-201（AAV-CLN3）基因治疗法、婴儿神经元蜡样质脂褐质沉积症（INCL）的ABO-202（AAV-CLN1）基因治疗法、范可尼贫血症（FA）的ABO-301(AAV-FANCC)以及将创新的CRISPR/Cas9基因编辑法用于罕见血液病的基因治疗法中的ABO-302。此外，Abeona还具备等离子体基蛋白质系列治疗，包括治疗遗传性慢性阻塞性肺病的SDF Alpha™（alpha-1蛋白酶抑制剂），采用其专利的SDF™（盐渗滤法）无乙醇过程。如需了解更多信息，请访问网站www.abeonatherapeutics.com。

    本新闻稿包含若干前瞻性声明（定义见1933年证券法（经修订）第27a条），并涉及风险和不确定性。这些声明受大量风险和不确定性的限制，包括但不限于对我们罕见病投资组合持续的关注，我们在临床实验中招募患者的能力，竞争的影响；我们开发产品和技术的能力；取得或获得必要的监管审批的能力；金融市场和全球经济环境变化的影响；我们对显示ABO-102成功到达全身靶组织（包括中枢神经系统）的初步生物效价信号和临床活动的信念；我们对数据显示早期ABO-102系统给药，和脑脊液中GAG不断减少，支持我们对圣菲利波综合症采用静脉输注的方法，以及其他可能在本公司年报表格10-K和在本公司向证券交易委员会发布的其他报告所详述的风险。本公司并无责任修订或更新本新闻稿所包含的前瞻性声明以反映其发布日期之后的事件或环境，无论是否是由于新的信息、未来进展或其他原因。

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